Версия для слабовидящих
Подтверждена возможность генной терапии у взрослых Печать Email
Новости об инновациях
07.04.2014

Ученые впервые смогли провести успешную генную модификацию, которая исправила дефектный ген, являющийся причиной заболевания печени у подопытных мышей.

Пока что генная терапия недоступна для людей, хотя потенциально она может помочь при лечении множества заболеваний, как врожденных, так и приобретенных. К сожалению, современные технологии генной терапии слишком сложны и часто дают непредсказуемый результат, но есть технологии, которые позволяют надеяться на то, что в ближайшие десятилетия генная терапия займет свое место в повседневной клинической практике.

Исследователи из Массачусетского технологического института с помощью технологии редактирования генома на основе бактериальных белков смогли вылечить подопытных мышей от редкого расстройства печени, вызванного одной генетической мутацией. Полученные результаты – это первое доказательство того, что данная техника редактирования ДНК, известная как CRISPR, может помочь при лечении взрослых особей.

cnews-genna-therapy.jpgУченые из MIT с помощью новейшей техники редактирования генома CRISPR смогли вылечить подопытных мышей от смертельно опасного неизлечимого заболевания

Технология CRISPR – это простой способ удалить мутировавший фрагмент ДНК и заменить его правильным вариантом. Данная технология имеет огромный потенциал для лечения многих генетических заболеваний, таких как гемофилия или болезнь Хантингтона. В будущем направленные вмешательства в ДНК может помочь в лечение и множества неврожденных нарушений здоровья, например диабета или хронических вирусных инфекций.

Что действительно важно, так это возможность лечения взрослых людей, а не только исправления дефектных генов в генетическом материале родителей или ДНК эмбриона.

Недавно разработанная технология CRISPR основана на процессах, с помощью которых бактерии защищают себя от вирусной инфекции. Исследователи скопировали эту клеточную оборонную систему и на ее основе создали комплекс для редактирования генома. Комплекс состоит из фермента Cas9, способного разрезать ДНК, а также короткой нити РНК, которую можно программировать на прикрепление к конкретной последовательности генома. Проще говоря, нить РНК «указывает» Cas9, где именно нужно сделать разрез.

Кроме того, комплекс имеет матричную цепь ДНК, и когда клетка начинает ремонтировать ДНК после разрезания ферментом Cas9, она берет из матрицы необходимый для встраивания участок ДНК. Таким образом происходит внедрение подготовленного учеными участка ДНК взамен мутированного.

В ходе экспериментов, ученые смогли вылечить с помощью технологии CRISPR мышей с редким заболеванием – тирозинемией первого типа. Эта болезнь встречается у 1 человека из 100 тыс. Из-за дефектного гена печень больных не может разрушить аминокислоты тирозина, в результате чего они накапливаются в печени и могут вызвать ее отказ. Современные методы лечения включают в себя диету с низким содержанием данного белка и препарат под названием NTCB, который нарушает производство тирозина. С помощью генной модификации ученым впервые удалось вылечить взрослую особь животного от этой до сих пор неизлечимой болезни.

Разумеется, до широкомасштабного внедрения генной терапии в повседневную медицинскую практику, возможно, пройдет не одно десятилетие Однако каждый успешный эксперимент в данной области приближает медицину к этому революционному этапу развития.

Источник - http://www.nanonewsnet.ru/news/2014/podtverzhdena-vozmozhnost-gennoi-terapii-u-vzroslykh

 

Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта