Версия для слабовидящих
Новая эра в медицине: первый коммерческий метод лечения смертельной болезни через модификацию генов Печать Email
Новости об инновациях
10.05.2016

Ретровирус, переносящий новый вариант генома, в представлении художника Ретровирус, переносящий новый вариант генома, в представлении художника

В Европе ожидает получения сертификата генная терапия под названием Strimvelis. В случае одобрения она станет первой терапией с применением редактирования генов, предназначенной для лечения смертельной болезни.

Болезнь, которую лечит терапия, называется тяжёлый комбинированный иммунодефицит

(SCID, алимфоцитоз, синдром Глянцмана-Риникера). Также она известна, как «синдром мальчика в пузыре» – люди с таким врождённым дефектом практически лишены иммунной системы, крайне уязвимы перед инфекционными болезнями и вынуждены находиться в стерильной среде.

Одним из известных больных был Дэвид Веттер, случай которого широко освещался в СМИ в 1970-х годах. В 1976 году по мотивам его жизни был снят американский телевизионный художественный фильм «Мальчик в пластиковом пузыре» (традиционный перевод названия — «Под колпаком») с Джоном Траволтой в главной роли.

Терапией владеет британский фармакологический гигант GlaxoSmithKline, который приобрёл её в 2010 году у Миланского института генной терапии. Она уже успешно протестирована в Италии на 18 больных детях, при этом первое лечение произошло 15 лет назад. Все они до сих пор живы. Всего в Европе регистрируется порядка 14 случаев рождения детей с таким заболеванием в год.

В начале апреля еврокомиссия предварительно одобрила лечение. Ожидается, что проблем с сертификацией у GSK не будет, и в случае положительного решения она сможет продавать эту терапию в 27 странах Европы, и начать процесс лицензирования в США. Успешная реализация планов такой крупной компании откроет новую эру в медицине.

«Мысль о том, что вам больше не нужно волноваться ни о чём и просто быть нормальным, приводит людей в радостное возбуждение,– говорит Марсия Бойл [Marcia Boyle], основатель и президент Фонда иммунодефицита, чей сын является одним из 200 детей, живущих ныне с этим тяжёлым заболеванием. – Я немного скептичен по отношению к генной терапии, поскольку мы уже давно ожидали её появления, но обмануть матушку природу оказалось не так-то легко».

Традиционными вариантами борьбы с SCID являются пересадка костного мозга (сложная и дорогая операция, требующая наличия подходящих доноров, и часто приводящая к летальному исходу) или употребление заместителей ферментом, одна ампула которых стоит $5000.

В новой системе лечения посредством редактирования генов медики извлекают стволовые клетки из костного мозга пациента, редактируют геном «в пробирке», внедряют новую копию в ретровирус, который затем доставляет её клеткам тела.

По информации от Альянса регенеративной медицины, генетические исследования переживают бум, компании, занимающиеся этим видом деятельности, получили в 2015 году в сумме порядка $10 миллиардов инвестиций. В настоящий момент известно более 5000 различных генетических заболеваний, вызванных дефектом всего в одном гене, и в разработке находятся несколько сотен вариантов их лечения посредством редактирования генов. 70 видов терапии находятся на последней стадии тестирования.

Источник - http://www.nanonewsnet.ru/news/2016/novaya-era-v-meditsine-pervyi-kommercheskii-metod-lecheniya-smertelnoi-bolezni-cherez-modi

 

Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта