Генетики из университета Дьюка (США) объявили, что им впервые в истории удалось успешно провести генную терапию взрослого млекопитающего (мыши) и вылечить его от генетического заболевания, связанного с дистрофией мышц. Для этого была использована модифицированная версия сравнительно новой технологии редактирования генов CRISPR/Cas9....

" /> При помощи CRISPR впервые удалось провести генную терапию у взрослого млекопитающего Версия для слабовидящих
При помощи CRISPR впервые удалось провести генную терапию у взрослого млекопитающего Печать Email
Новости об инновациях
11.01.2016

Генетики из университета Дьюка (США) объявили, что им впервые в истории удалось успешно провести генную терапию взрослого млекопитающего (мыши) и вылечить его от генетического заболевания, связанного с дистрофией мышц. Для этого была использована модифицированная версия сравнительно новой технологии редактирования генов CRISPR/Cas9.

Технология редактирования генов CRISPR/Cas9 связана с использованием аденоассоциированного вируса, помогающего доставлять генетический материал до места назначения. При помощи этой технологии были проведены успешные опыты по редактированию генов отдельных клеток в пробирках и одноклеточных эмбрионов.

К сожалению, пока что возможность генетических манипуляций на эмбрионах человека вызывает ожесточённые споры. Поэтому, даже если заранее известно, что будущий человек будет подвержен определённым генетическим дефектам, помочь ему таким способом нельзя.

К числу распространённых генетических заболеваний относится мышечная дистрофия Дюшенна (названная по имени впервые описавшего её французского учёного). Она поражает примерно 1 человека из 4–5 тысяч, и обычно людей мужского пола. Дефект приводит к недостаточной выработке белка дистрофина, что приводит к недоразвитию мышц.

Белок дистрофин кодируется геном, состоящим из 79 экзонов (кодирующих фрагментов молекулы ДНК). Если один из экзонов подвергается мутации, цепочка не может быть построена.

Симптомы заболевания обычно появляются у детей до 5 лет. Первыми признаками болезни являются прогрессирующая проксимальная слабость мышц ног и таза, связанная с потерей мышечной массы. Постепенно эта слабость распространяется на руки, шею и другие части тела. Для помощи при ходьбе, в возрасте 10 лет может быть необходимым применение специальных подтяжек, но большинство пациентов уже старше 12 лет не могут передвигаться без инвалидной коляски. Обычно такие люди не живут более 20–30 лет.

В связи с отсутствием возможности редактирования генома на стадии эмбриона учёные ищут способы генетического вмешательства в уже развившиеся организмы. В связи с этим возникает проблема доставки генетического материала до конкретных тканей тела. Эту проблему генетики из университета Дьюка пытаются решить с 2009 года.

«Недавнее обсуждение возможности использования технологии CRISPR для исправления нежелательных генетических мутаций в человеческих эмбрионах вызывает понятную озабоченность,– поясняет помощник профессора университета и один из авторов работы С. Герсбах [C. A. Gersbach]. – Но генетические методы для помощи страдающим от болезни пациентам не вызывают ни у кого вопросов. Эти исследования показали нам возможный путь для решения данной проблемы, хотя многое ещё предстоит сделать».

Популярный способ доставки генетического материала – использование специально подготовленного аденоассоциированного вируса, из которого удалены все вредоносные материалы и внедрено то, что нужно доставить в клетки.

Проблема, однако, заключается в том, что по сравнению с АА-вирусом, структура CRISPR имеет достаточно большой размер, и её сложно упаковать внутрь вируса. Технология CRISPR/Cas9 берёт начало из иммунной системы бактерий, и генетики, тщательно изучая различные бактерии, обнаружили более компактную версию белка Cas9.

Упаковав его в АА-вирус, генетики запрограммировали белок на удаление из цепочки мутировавшего экзона. После этого иммунная система тела самостоятельно «сшивает» цепочку, которая оказывается немного короче, но при этом уже не имеет в своём составе дефектов.

Генетикам сначала удалось успешно вылечить мускулы на лапах мышей, а затем, осуществив инъекцию CRISPR/AAV в кровь мышей, улучшить состояние всех мышц тела, включая сердце. Это отрадный результат, поскольку у людей с синдромом мышечной дистрофии Дюшенна как раз обычно отказывает сердечная мышца.

Источник - http://www.nanonewsnet.ru/news/2016/pri-pomoshchi-crispr-vpervye-udalos-provesti-gennuyu-terapiyu-u-vzroslogo-mlekopitayushche

 
Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта Карта сайта
incest xxx free rarefilm.net